清华大学教授：倡议重视高质量仿制，不要只盯着创新

监管机构要跟上药品产业发展的清华步伐。

在生态之中，大学政策和监管所处的教授位置，举足轻重。倡议

2015年，重视制不只盯着创药政改革推动了医药产业从仿制药逐步向创新药升级；2017年，高质自中国加入ICH之后，量仿在政策、清华资本、大学人才等助推下，教授创新药迎来快速发展。倡议在经历了国家重大新药创制、重视制不只盯着创药监改革、高质港交所18A和科创板等政策环境催化后，量仿医药行业新的清华周期已经到来。

行至2023年，回看中国医药创新市场，又是一番什么样的景象？2023年中国医药创新与发展有哪些序言？政策、监管对应的思考逻辑是什么？

杨悦作为我国第一位药事管理方向的药学博士学位获得者，多年来一直致力于药物监管研究，截至目前，共主持了国家卫健委、国家市场监管总局、国家药监局及事业单位的纵向和横向科研项目100 余项。站在监管层面去思考，杨悦心中的2022和2023年，演绎如下。

Q：E药经理人融媒体

A：清华大学药学院药品监管科学研究院院长杨悦

Q：2022年医药创新可以用哪几个关键词总结？

A：压力、调整。行业整体压力较大，同时，对于资本市场来说，一二级市场均处于从过热到冷静、谨慎的调整期中。对于药企来说，“寒意”四起，要想求存、向上，就必须冷静，重新去审视问题根源，思考到底需不需要“转向”，能不能在转型路上坚持下去，应该如何对应去调整战略。

正如处于转型中的仿制药企，要在集采等冲击之下缓过神儿来，转做创新药，实际需要较长的过程，但日新月异的医药行业不会为其留下较长的缓冲和反应时间。现在看创新药领域，鱼龙混杂，大家一拥而上，审评的压力随之产生。

Q：国内创新药研发整体上同质化比较严重，优质的First-in-class项目还是少数。行业如何突围？政策上、监管上还需要如何去补足？

A：现在国内研发创新的积极性很强，研发实力也很强，但更多“快跟”于末端研发，而非起始阶段。要想突围，就要真正去思考到底临床上还有哪些尚未满足的治疗需求，有没有药，即使有药存在，但是疗效、安全性或依从性比较差，可以对其进行改良。

另外，医药行业政策实际上是两条线并重，一是强调创新，二是高质量仿制。但现状是缺了一条线，忽略掉仿制药这一块，我认为政策上要强调创新和仿制并重，这是一个人口大国必须追求的平衡。现在国内很多老牌企业，质量体系非常好，在安全性和有效性上也有 一定的竞争优势。但目前政策对创新药的倾斜，导致仿制药难有大的市场，这不利于国内药品质量的稳定；获得首仿药独占期的条件太严格，要挑战所有的专利，致使仿制走“首仿独占”之路几乎不可能实现。而对于产业来说，我们必须承认，并不是所有的企业都能去做创新，创新是有难度、有风险的。

对应而言，在药品审评阶段，政策上可以再在2017年发布的42号文基础上，将其中尚未落实的数据保护制度，罕见病的独占期制度，儿科药物的独占保护期等制度尽快落地，这些保护制度可以区分临床价值。

此外，政策上还可以将鼓励创新的方向进一步细化，对产品结构、靶点、机制作出更清晰的判断。

Q：“十四五”进入后半程，如何把握行业未来机遇？复盘过去有哪些成果与经验？

A：医药行业是永远的朝阳产业，对疾病的研究与斗争是无止境的，诊断、预防和治疗疾病的需求恒在，而行业必须要跟上疾病变化的步伐，监管机构要跟上药品产业发展的步伐。

所有政策调整都基于发现问题，每一次改革不能说毫无瑕疵，但只要改革，就必然会有新发现。我们需要正视在药品审评审批制度改革以及医保政策出台过程中出现的新问题，及时、持续地作出纠偏和调整，在鼓励创新和高质量发展的道路上保持政策一致性，给予企业可预见性和信心。

目前政策上，鼓励的方向上采用列举方式，如罕见病、儿童用药、多联多价疫苗等等，这样很可能使某些领域过热，而某些领域被忽视。政策尚应当重视两大类的创新：一是尚无药品的治疗领域创新，该领域的需求最是紧迫；二是与已有疗法相比更有优势的产品创新。引导企业解决临床无药和更好药物的研发问题，治疗类别应当让企业根据临床需求自身去寻找和判断。

Q：展望2023年，你对中国医药创新与发展有哪些预判与期许？

A：2023年创新延续快速增长态势，但增长的速度会稍微慢一点。但总体来说，我们应该对本土的医药创新抱有坚定的信心，对药品审评中心给予高度信任。对于企业来说，经历了短期打击并不是坏事，但要意识到药物研发一定要有积极的临床价值判断，并非为了单纯获利，而要真正为人类健康着想，不是紧盯产品，而应识别尚未满足的治疗需求。

Q：2022年，国家医保局提出向罕见病患者、儿童等特殊人群倾斜，在你看来，对罕见病用药、儿童用药的鼓励和支持还需要什么？

A：我们要建立多个“救世主”，而不要依赖于国家医保局一个“救世主”，需要多元支付体系来解决实际问题，这也有助于国家医保更好发挥作用。此外，按照目前的谈判定价方式，价格高线已经被限定，那么按现在医保的支付能力，把药物价格定得非常低，企业一旦没有获利空间，也可能将不再持续投入，去研发好药。

总的来说，政策上不要去单纯地去考虑药物价格，要给予企业合理获利空间，对创新药在上市初期的高定价应当给予一定的容忍度。如果单纯考虑价格，即使进医保了，也无法保证真正进医院。

儿童用药方面，应当鼓励开展儿科研究。儿童用药包括专门儿童适应证用药，以及成人儿童共用药，同一个药，也可能开发出儿童剂型、规格和用法，对于后者主要是儿童使用时信息的完整性。未来，可以考虑新药上市申请时，同时要求开展儿科研究，不适合儿童的可以申请豁免，也可以申请延期开展儿科研究。对于已上市的成人用药，应当鼓励开展儿科研究，做成更适合儿童的剂型、规格和给药方案，另对于开展儿科研究的用药适应证应当给予独占期。

Q：就监管路径、工具、方法等方面切入，谈谈创新药物基础研究及产业化发展还需要哪些必要的助推因素？

A：创新药物的技术研究和产业化发展本身复杂，人才、技术、政策缺一不可。最关键的还要遵循市场规律。一些政策忽视了市场规律，仅考虑生产成本，没有考虑到创新型的企业研发投入的成本问题，例如创新药如果研发失败后，失败的投入与成本谁来承担？要想创新，一定会有失败，如果不考虑市场规律，同时要求企业去提高质量，价格还要很低，这样的逻辑在很多情况下难以持续。

新的历史阶段，也应该用新的眼光去看待药品产业。为了更好地创新，产业发展一定要脚踏实地，企业要打造差异化产品，政策要对尚未满足的治疗需求领域重点给予引导和激励等。同时不能堵死仿制药这条路，相反，我们要鼓励高水平、高质量仿制，政策尚应当更多地鼓励和引导仿制药企业的国际化。

(责任编辑：热点)